孤儿药指定——确保显著的利益

孤儿药指定——确保显著的利益

PharmaLex的资深监管撰稿人Carima Andrady就寻求在欧洲获得孤儿药物指定(ODD)时的一个关键考虑因素提供了专家意见。

在准备一份欧洲联盟(欧盟)ODD应用(与美国不同);其中之一是证明“重大利益”的合理性与现有产品相比,一个人的产品在孤儿疾病中的作用。如欧洲药品管理局(EMA)与孤儿药品委员会(薪酬)(1.,2.).公司负责审查孤儿指定申请。

什么是“重大利益”,为什么重要?

所有奇数身份申请必须满足三个独特的欧盟监管标准,如下所示:

  • 药物必须治疗、预防或诊断威胁生命或慢性衰弱的疾病
  • 在整个欧盟范围内,这种疾病影响的人数不得超过万分之五
  • 没有令人满意的诊断、预防或治疗方法,或者,如果这种方法已经存在,那么这种药物必须对那些受疾病影响的人有显著的益处

2020年,有235多份申请提交给EMA;其中只有149份申请获得奇数状态。其中64%的几率是基于重大利益的价值(3.).

证明重大利益的需要特别重要。除了错过关键孤儿激励EMA/COMP(1)指出,由EMA在全球范围内建立的应用程序如果缺乏足够的比较数据,可能会阻止新产品获得奇数状态,从而阻止其访问患者。

我如何证明重大利益的合理性,以使我的古怪申请获得成功的机会?

首先,证明产品的显著益处的一部分是确定已经存在的令人满意的方法。EMA/COMP在区分单词“satisfactory”和“efficacious”的意义上提出了一个观点:

一种药物不能治愈或完全有效的事实并不意味着从监管角度来看,只要效益/风险平衡被认为是积极的,它就不被认为是“令人满意的”” (1).

这就是说,EMA/COMP已经确定了什么是“令人满意的”治疗方法(预防或诊断),如下所示:

  • 批准在欧盟、一个或所有成员国使用的药物/方法,而不是非标签或医院豁免使用的产品(例外情况可能是作为“地方法院配方”提供的药物)。
  • 用于比目标孤儿状况更广泛患者群体的药物/方法,如具有广泛标签的皮质类固醇或抗癫痫药物。
  • 根据最新治疗指南认可的非药物治疗(如手术、放疗、饮食等)。
  • 旧的、未使用的产品以及新批准的产品。这成为一个问题,特别是在孤儿情况下,不断有新药和不断变化的临床实践,例如,在肿瘤学中,存在许多治疗方案,但其临床应用通常不标准,如多发性骨髓瘤。
  • 如果孤儿是一种广泛的疾病,授权治疗(或预防或诊断)的药物/方法症状而非疾病. 例如,抗癫痫药物被授权用于治疗特定的癫痫类型,因此被批准用于发生这些不同类型癫痫的特定情况。

其次,COMP希望根据可用数据进行比较讨论,以清楚地证明拟议产品相对于现有方法的优势,如提高疗效、提高安全性或对患者护理的重大贡献。这通常基于非临床或临床数据的证据,显示:

对疾病某一方面的影响或授权药品标签未涵盖的患者群体;改善效果通过并列处理或突出显示数据处理的共同方面附加效果当建议的产品添加到护理标准中时“,说明EMA/COMP(2)。

大多数显著受益的案例都是基于疗效的提高(2)而提出的。COMP建议不要基于安全性的提高而提出可持续的论点,因为大多数产品在奇数应用时处于早期开发阶段。

类似地,基于对患者护理的主要贡献(如改善的生活质量数据,包括更方便的给药方式或产品的可用性)的索赔考虑只能在假设疗效和安全性方面考虑。

最后,申请人的任务是准确地捕捉尽可能多的最新信息在当前的护理标准欧盟成员国(作为一个整体和/或个人如果有差异),讨论相对突出的明显好处的产品基于这些数据。EMA已经编写了正式的指导信息,以支持孤儿认定具有显著益处的假设(EMA/COMP/15893/2009最终版本).

总结

在欧盟孤儿监管框架中,申请单数身份时,重大福利是一项独特的标准。成功的应用将证明产品优于现有令人满意的方法的明确理由,这些方法已经适用于孤儿情况。

对于某些孤儿疾病来说,这往往是一项具有挑战性的任务,尤其是因为“令人满意的方法”的具体含义,特别是在面对不断变化的临床实践和众多治疗选择的情况下。

参考文献

  1. Sheean ME、Naumann Winter F、Capovilla G、Kallan ME、Malikova E、Mariz S、Matusevicius D、Nistico R、Schwarzer Daum B、Tsigkos S、Tzogani K、Larsson K、Magrelli A、Stoyanova Beninska V.在评估欧盟监管机构观点的重大益处时,确定罕见疾病的满意治疗方法。Front Med(洛桑).2021年8月27日;8:744625.doi:10.3389/fmed.202744625.PMID:34513895;PMCID:PMC8429787。
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8429787/pdf/fmed-08-744625.pdf
  2. Tsigkos S、Mariz S、Sheean ME、Larsson K、Magrelli A、Stoyanova Beninska诉欧盟孤儿医药产品名称的监管标准。前地中海(洛桑)。2021年6月25日;8:698534. 内政部:10.3389/fmed.2021.698534。PMID:34249982;PMCID:PMC8268149。
    https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8268149/pdf/fmed-08-698534.pdf
  3. 教育津贴。孤儿药物数据2000- 2020年。https://www.ema.europa.eu/en/文件/其他/孤立文件-药品-数字-2000-2020_en.pdf.最后更新日期:2021年2月。查阅日期:2021年9月。

人用药品委员会欧洲欧洲药品管理局欧盟专家意见专注于深入制药的法玛莱克斯章程

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